Un millonario de criptomonedas quiere invertir en CRISPR para bebés

BIOTECNOLOGÍA. Tiempo de lectura: 11 minutos.-

Brian Armstrong, el multimillonario CEO de la plataforma de criptomonedas Coinbase, dice estar dispuesto a financiar una empresa estadounidense dedicada a la edición genética de embriones humanos. Si sigue adelante, sería la primera gran inversión comercial en una de las ideas más delicadas de la medicina.

En un post publicado en X el 2 de junio, Armstrong anunció que buscaba científicos especializados en edición genética y especialistas en bioinformática para formar un equipo fundador de una iniciativa de «edición de embriones» orientada a una necesidad médica no cubierta, como una enfermedad genética.

«Creo que es el momento adecuado para construir una empresa líder en este campo en EE UU», publicaba.

El anuncio de un patrocinador con mucho dinero es un cambio sorprendente en un campo considerado tabú tras el nacimiento en de los primeros niños editados genéticamente del mundo en China, 2018 un experimento secreto que provocó la indignación internacional y la entrada en prisión del científico principal.

Según Dieter Egli, un científico especializado en edición genética de la Universidad de Columbia (Nueva York, EE UU) cuyo equipo ha informado a Armstrong, sus planes pueden estar motivados en parte por las recientes mejoras en la tecnología de edición que han abierto una vía más segura y precisa para cambiar el ADN de los embriones.

Esta técnica, denominada edición de bases, puede cambiar hábilmente una sola letra del ADN. En cambio, los métodos anteriores cortaban la doble hélice, dañándola y haciendo desaparecer genes enteros. «Ahora sabemos mucho mejor qué hacer», afirma Egli. «Eso no significa que el trabajo esté hecho, pero ahora es un juego muy diferente, completamente diferente».

Presupuesto reducido.

La edición de embriones, cuyo objetivo último es producir seres humanos con genes diseñados a medida, es una idea muy estigmatizada y carente de financiación. Aunque es legal estudiar embriones en el laboratorio, producir un bebé editado genéticamente es totalmente ilegal en la mayoría de los países.

En EE UU, la prohibición de los bebés CRISPR se basa en una ley que prohíbe a la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA) considerar, o incluso admitir, cualquier solicitud que reciba para intentar un bebé editado genéticamente. Pero esta norma podría modificarse, sobre todo si los científicos demuestran un uso convincente de la técnica, o tal vez si un multimillonario ejerce presión para conseguirlo.

En su post, Armstrong incluyó una imagen de una encuesta realizada hace siete años por el Pew Research Center que mostraba que los estadounidenses eran muy favorables a alterar los genes de un bebé si con ello se podía tratar una enfermedad, aunque la misma encuesta reveló que la mayoría se oponía a la experimentación con embriones.  

Hasta el momento, ninguna empresa estadounidense se ha dedicado abiertamente a la edición de embriones, y el gobierno federal no financia ningún estudio sobre embriones. En cambio, la investigación sobre la edición de genes en embriones sólo ha sido llevada a cabo en Estados Unidos por dos centros académicos, el de Egli y el de la Oregon Health & Science University.

Estos esfuerzos han funcionado con muy pocos recursos, gracias a subvenciones privadas y fondos universitarios. Los investigadores de esos centros apoyan la idea de una empresa bien financiada que pueda hacer avanzar la tecnología. «Sinceramente, nos encantaría», afirma Paula Amato, médico especialista en fertilidad de la Oregon Health & Science University y ex presidenta de la Sociedad Americana de Medicina Reproductiva.

«Hace falta más investigación, y para eso hace falta gente y dinero», dice, y añade que no le importa que proceda de «tecnobros».

En teoría, la edición de embriones puede utilizarse para corregir errores genéticos que pueden causar enfermedades infantiles graves. Pero como en la mayoría de los casos las pruebas genéticas de los embriones también pueden utilizarse para evitar esos errores, la mayoría sostiene que será difícil encontrar una «necesidad insatisfecha» en la que la técnica de alteración del ADN sea realmente necesaria.

En cambio, muchos científicos concluyen que el mayor mercado para la tecnología sería intervenir en los embriones de forma que pudieran hacer a los humanos resistentes a afecciones comunes, como las enfermedades cardiacas o el Alzheimer. Pero eso es más controvertido porque es un tipo de mejora, y los cambios también se transmitirían de generación en generación.

La semana pasada, varios grupos académicos y del sector de la biotecnología exigieron una moratoria de 10 años para la edición hereditaria del genoma humano, alegando que esta tecnología tiene pocos usos médicos reales e «introduce riesgos a largo plazo de consecuencias desconocidas.»

Dijeron que la capacidad de «programar» los rasgos deseados o eliminar los malos entrañaba el riesgo de una nueva forma de «eugenesia», que tendría el efecto de «alterar potencialmente el curso de la evolución».

Sin límites.

Armstrong no respondió a un correo electrónico de MIT Technology Review en busca de comentarios sobre sus planes. Tampoco lo hizo su empresa Coinbase, una plataforma de comercio de criptomonedas que salió a bolsa en 2021 y que es la fuente de su fortuna, estimada en 10.000 millones de dólares por Forbes.

El multimillonario ya forma parte de una oleada de emprendedores tecnológicos que han causado sensación en el campo de la ciencia y la biología realizando inversiones de gran envergadura, a veces en ideas descabelladas. Anteriormente, Armstrong cofundó New Limit, que Bloomberg denomina «empresa de prolongación de la vida» y que este año recaudó otros 130 millones de dólares para explorar métodos de reprogramación de células viejas a un estado similar al embrionario.

Fundó esa empresa con Blake Byers, un inversor que ha afirmado que una parte significativa del PIB mundial debería dedicarse a la investigación de la inmortalidad», incluidos enfoques biotecnológicos y formas de cargar mentes humanas en ordenadores.

A finales del año pasado, Armstrong empezó a manifestar públicamente su interés por explorar una nueva empresa, esta vez relacionada con la reproducción asistida. En diciembre, anunció en X que él y Byers estaban dispuestos a reunirse con empresarios que trabajaban en «úteros artificiales», «edición de embriones» y «FIV de última generación».

En él se invitaba a participar en una cena extraoficial, una especie de velada sin acceso a tecnología. Los solicitantes tenían que rellenar un formulario de Google en el que respondían a algunas preguntas, como «¿Qué es lo más increíble que has construido?».

Entre los asistentes a la cena se encontraba un becario postdoctoral del laboratorio de Egli, Stepan Jerabek, que había dirigido el proyecto de investigación de edición de bases. Otro de los asistentes, Lucas Harrington, es un científico especializado en edición genética que se formó en la Universidad de California en Berkeley (California, EE UU) con Jennifer Doudna, ganadora del Premio Nobel de Química por el desarrollo de la edición genética CRISPR. Harrington dice que un grupo de riesgo que ayuda a dirigir, llamado SciFounders , también está considerando la posibilidad de crear una empresa de edición de embriones.

«Compartimos el interés en que haya una empresa que evalúe empíricamente si la edición de embriones se puede hacer de forma segura, y estamos explorando activamente la incubación de una empresa para llevar esto a cabo», dijo Harrington en un correo electrónico. «Creemos que tiene que haber científicos y clínicos legítimos que trabajen para evaluar esta tecnología de forma segura».

Debido a la rapidez con la que avanza la edición genética, Harrington también ha criticado las prohibiciones y moratorias sobre esta tecnología. Éstas no pueden impedir que se aplique, pero, según él, pueden llevarla a «las sombras», donde podría utilizarse de forma menos segura. Según Harrington, «varios grupos de biohackers han ido reuniendo discretamente pequeñas cantidades de capital» para desarrollar esta tecnología.

En cambio, la declaración pública de Armstrong sobre X representa un enfoque más transparente. «Ahora parece bastante serio. Quieren montar algo», dice Egli, que espera que el CEO de Coinbase pueda financiar alguna investigación en su laboratorio. «Creo que es muy bueno que lo haya publicado públicamente, porque puedes sentir la temperatura, ver qué reacción obtienes y estimulas la conversación pública».

Error de edición.

Los primeros informes de que los investigadores estaban probando CRISPR en embriones humanos en el laboratorio surgieron en China en 2015, causando conmoción al quedar claro lo fácil que era, en teoría, cambiar la herencia humana. Dos años después, en 2017, un informe de Oregón afirmaba haber corregido con éxito una peligrosa mutación del ADN presente en embriones de laboratorio fabricados a partir de óvulos y espermatozoides de pacientes.

Pero ese avance no era lo que parecía. Pruebas más minuciosas realizadas por Egli y Oregón demostraron que la tecnología CRISPR causaba estragos en una célula, a menudo borrando grandes trozos de cromosomas. Esto se suma al mosaicismo, en el que las ediciones se producen de forma diferente en distintas células. Lo que al principio parecía una edición precisa del ADN era en realidad un proceso peligroso que causaba daños invisibles.

Mientras el debate público giraba en torno a la ética de los bebés CRISPR -especialmente después de que nacieran tres niños editados en China-, los investigadores discutían problemas científicos básicos y cómo resolverlos.

Desde entonces, tanto los laboratorios estadounidenses como algunos chinos han optado por la edición de bases. Este método, en teoría, también podría dotar a un embrión de una serie de variantes genéticas ventajosas, no sólo de un cambio.

Empleo en la empresa.

Algunos investigadores también están seguros de que editar un embrión es más sencillo que intentar tratar a adultos enfermos. El único tratamiento aprobado para la anemia falciforme cuesta más de dos millones de dólares. En cambio, editar un embrión podría ser increíblemente barato, y si se hace pronto, cuando el embrión se está formando, todas las células del cuerpo podrían llevar el cambio.

«Se arregla el texto antes de imprimir el libro», dice Egli. «Parece una obviedad».

Sin embargo, la edición de genes aún no está lista para ser la primera opción en la fabricación de bebés. Llegar a ese punto requiere más trabajo, incluido un diseño cuidadoso del sistema de edición (que incluye una proteína y una molécula guía) y formas sistemáticas de comprobar si hay cambios no deseados en el ADN de los embriones. Ese es el tipo de esfuerzo industrial que la empresa de Armstrong, si funda una, estaría en condiciones de llevar a cabo.

«Tendrías que optimizar algo hasta un punto en que sea perfecto, hasta que sea pan comido», dice Egli. «Este es el tipo de trabajo que hacen las empresas».

Por: Antonio Regalado.

Sitio Fuente: MIT Technology Review